Основной задачей ННПЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева является не только эффективное лечение детей в стационарных и амбулаторных условиях, но и разработка и внедрение единых международно признанных протоколов терапии заболеваний крови, злокачественных новообразований, патологий иммунной системы и других тяжелых недугов.

Основные направления научно-практической деятельности:

• комплексная терапия гемобластозов, опухолей головного мозга и солидных новообразований у детей, подростков и молодых взрослых;
• высокотехнологичная хирургия и лучевая терапия при всех видах онкологических заболеваний;
• трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при синдромах костно-мозговой недостаточности, иммунодефицитах, гемобластозах, онкологических и наследственных заболеваниях;
• диагностика и лечение иммунодефицитных и аутоиммунных заболеваний у детей;
• диагностика и лечение геморрагических заболеваний, тромбофилии, анемии, наследственных заболеваний крови и других патологических состояний;
• разработка молекулярно-биологических методов диагностики и лечения гематологических, онкологических и иммунодефицитных заболеваний у детей;
• разработка новых методов лечения детей с врожденными и приобретенными аплазиями кроветворения;
• оптимизация гемотрансфузионной тактики и изучение особенностей заготовки, хранения и трансплантации гемопоэтических стволовых клеток;
• оптимизация схем лечения и улучшение результатов лучевой диагностики и терапии у детей;
• молекулярно-биологические основы регуляции кроветворения, патогенеза заболеваний эритрона и расстройств обмена железа у детей; разработка комплексных методик терапии нарушений гемостаза;
• эпидемиология гематологических и онкологических заболеваний у детей и подростков на территории России.

На базе Центра организованы мультицентровые исследования в области терапии острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ), лимфом, солидных опухолей и опухолей центральной нервной системы. Данные исследования вовлекают большинство пациентов с тяжелыми гематологическими и онкологическими заболеваниями у детей. Организация изучения и оптимизация лечения привели к тому, что сегодня выздоравливает более 85% детей с ОЛЛ.